---

SUS inicia oferta do tratamento mais caro do mundo

Medicamento foi incorporado para tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. Após acordo com fabricante, pagamento do tratamento está condicionado aos resultados obtidos

---

27.03.2025

O Zolgensma, terapia gênica usada para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal tipo 1 (AME), será ofertada pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Acordo firmado pelo Ministério da Saúde com a fabricante do medicamento condiciona o pagamento aos resultados obtidos pelo tratamento, considerado o mais promissor para a doença. O Zolgensma tem custo aproximado de R$ 7 milhões.

A AME é uma doença rara e degenerativa e progressiva, que causa a progressiva perda de capacidades vitais, como respirar, engolir e se movimentar. Não existe, ainda, cura. O medicamento busca evitar a progressão da doença, sendo administrado em conjunto  com fisioterapia motora e fisioterapia respiratória. A terapia é indicada para bebês de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.

“É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a fazer parte de um pequeno clube de cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecerem esse medicamento para a sua população”, comemorou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.

O IBGE aponta que 287 crianças brasileiras, entre 2,8 milhões de nascidos vivos, foram diagnosticadas com AME só em 2023. Acredita-se que os números possam ser subnotificados, porque algumas crianças podem chegar a óbito sem o diagnóstico.

Protocolo

A família do paciente deve ser encaminhada para um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME, presentes nos estados de Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.

O bebê passará por uma triagem orientada pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde. Nas próximas semanas, também será instalado um comitê para acompanhamento permanente dos pacientes que farão o uso do medicamento de dose única.

Antes do acordo, o Zolgensma já era ofertado pelo Ministério da Saúde em cumprimento a 161 ações judiciais.

Fonte: Ascom/Cofen, com informações da Agência Brasil